罕見抗癌神藥是怎麼回事：詳情是真是假價格貴不貴

重大突破! 昨日，美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥，治癒率高達75%!據訊息報道一種新型的抗癌藥物Vitrakvi在美國上市。據稱，該藥是首個正式批准上市的口服TRK抑制藥物，也是首個“廣譜”抗癌藥，可針對17種腫瘤進行治療。

這種藥物實際上只針對一種比較罕見的基因突變，也就是攜帶NTRK基因融合的實體瘤患者。這種基因突變有可能出現在多種實體瘤中，但是它出現的概率很低。“鐵偲說，所以並非對所有的實體瘤患者都有效。

用了這款藥的患者中，有75%的患者腫瘤能縮小30%的比例，維持時間約6個月至9個月，”這只是說在抗擊腫瘤的路上，患者又多了一個選擇，並沒有那麼神奇“。在留言中，大多數網友的觀點都很樂觀：“人類新希望！”“人類醫學史上的又一偉大創舉和傳奇”“有關部門趕緊制定進口方案，早一天就救活一大批人啊！”“廣譜”抗癌藥的誕生，意義何在？為何可以一藥敵多癌？現代醫藥學距離攻克癌症究竟還有多遠的路？

抗癌藥物Vitrakvi獲批准

記者登入美國食品藥品監督管理局（FDA）官方網站發現，當地時間26日，FDA確實批准了由Loxo Oncology和拜耳公司共同研發的抗癌藥物Vitrakvi。據稱，該藥是首個正式批准上市的口服TRK抑制藥物，也是首個“廣譜”抗癌藥，可針對17種腫瘤進行治療。

拜耳披露的資訊顯示，Vitrakvi在17種腫瘤型別中顯示出臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、結腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤等。

該抗癌藥可用於治療攜帶NTRK（一種神經營養受體酪氨酸激酶）基因融合的成人和兒童，適用於區域性晚期或轉移性實體瘤，並且沒有產生已知的抗性突變，而手術切除風險較大，沒有有效替代治療方案的。在治療TRK基因融合腫瘤患者的臨床試驗中，Vitrakvi的總體緩解率為75%，其中22%的患者達到完全緩解，53%為部分緩解。

據悉，TRK融合腫瘤的診斷可通過特定的檢測方法，包括使用新一代測序技術（NGS）和熒光原位雜交（FISH）對NTRK基因融合進行鑑定。腫瘤中存在NTRK基因融合的患者適合接受Vitrakvi治療。

經臨床試驗，服用這種藥也會有些副作用，常見的有疲勞、噁心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。和所有藥物一樣，這款藥長時間服用也會面臨耐藥性的問題。但據報道，LoxoOncology公司已開發出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用於對這款藥已產生耐藥性的患者。

當天，Bayer（拜耳）和LoxoOncology公司聯合宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已加速批准Vitrakvi的上市時間。

它真是治療多種癌症的“萬能鑰匙”嗎

“目前的靶向抗癌藥，通常首先針對某一特定種類的腫瘤去尋找治療靶點。但是這次的藥物是發現了針對多種不同型別的實體腫瘤都有效的靶點。”中國醫學科學院藥物研究所副研究員鐵偲在接受科技日報記者採訪時說。

鐵偲解釋說，根據官網披露的資訊，這種藥物確實對多種實體瘤都有效。但他認為，對於這種藥物的“廣譜”，讀者可能被網路資訊誤導了。

據悉，Vitrakvi可有效對抗由單一罕見基因突變驅動的各種癌症，但這種突變在大多數實體腫瘤中發生的機率比較低，在我國癌症患者中佔5%以下。

“這種藥物實際上只針對一種比較罕見的基因突變，也就是攜帶NTRK基因融合的實體瘤患者。這種基因突變有可能出現在多種實體瘤中，但是它出現的概率很低。”鐵偲說，所以並非對所有的實體瘤患者都有效。

鐵偲同時認為，雖然這種基因突變出現的概率很低，但是這種藥物為癌症治療開啟一條新的通路。它給醫藥學界一個新的提示：腫瘤可能是有共性的，可以尋找共同的靶點來對付它。

“可以說，它在科學研究方面確實具有重大意義，但是要客觀認識它的臨床意義。”鐵偲說。

總體緩解率不意味著總體治癒率

針對Vitrakvi對癌症的治癒率達75%的說法，湖南省第二人民醫院腫瘤科主任唐三元也進行了解釋。

他表示，這款藥並不是說能攻克癌症，它只是一個新的靶向藥物。該藥物的總緩解率75%不意味著治癒率達75%。所謂的總體緩解率，是使用藥品後腫瘤縮小達到30%以上的患者佔總患者的比例。

用了這款藥的患者中，有75%的患者腫瘤能縮小30%的比例，維持時間約6個月至9個月，“這只是說在抗擊腫瘤的路上，患者又多了一個選擇，並沒有那麼神奇”。

新藥是突破抗癌路上永不言棄

“現代臨床已把腫瘤視為需要個性化治療的疾病，用一種藥一種方法對付它是不可能的。”浙江大學醫學院附屬第一醫院腫瘤中心主任滕理送認為，目前三分之一癌症可防，三分之一可治癒，其餘也多可帶瘤生存，人們無需聞癌色變，把癌症視為絕症。

但是，的確有一部分癌症病人一經確診就“來日無多”，這裡面主要是兩類病人。一類是一經發現已是晚期或已廣泛轉移；一類是其癌症基因型“很壞”，導致病情進展非常迅速，治療過程中，對常規化療不敏感，後續對基因靶向藥物易產生耐藥。

如果明白最可怕的癌症莫過如此，就可以理解，這款廣譜抗癌藥，為何會讓人歡欣鼓舞。

那麼是否一旦確診患上這17種癌症中的一種後，就馬上需要用上它呢？

這個學名為“TRK抑制藥”的抗癌藥，還真不是這麼來使用的。17種癌症患者，他們中的大部分，需要接受更常規更成熟的手術、化療等治療手段，只有特別難治，基因有適應症的患者才需要用到靶向藥物或TRK抑制藥。

“這部分癌症病人臨床上並不多見。”滕理送特別提醒公眾要早發現早治療，把癌症扼制在常規可治的範疇之內。

據悉，研究表明，當染色體變異發生NTRK基因融合，可導致TRK激酶下游訊號過度啟用，進而導致癌症。目前這款新問世的抗癌藥正是作用於這類染色體變異的患者。

“這個基因，在很多實體腫瘤中確實分佈很廣，所以此藥才廣譜，但是每一類實體瘤病人中，真正的發生率又比較低。”滕理送說，學界對此的看法是，相比與目前廣泛使用的化療藥物而言，這款抗癌藥實用性低得多。

常見的癌症中，如非小細胞肺癌，結直腸癌等，NTRK基因融合的發生率僅為1%——3%；NTRK基因融合的發生率較高，甚至可高達90%以上的，是那些臨床發病少見的腫瘤，比如嬰兒纖維肉瘤、乳腺分泌型癌等。

“不過它的確對發生NTRK基因融合的病人帶去了一線生機。”滕理送坦言，這類病人對此藥有效之後，仍然可能會產生耐藥，但到了那時，或許新的藥物又出現了，希望總是在眼前，在抗癌路上，一定要有信念，永不放棄。

確診哪類癌不夠還要知道是什麼基因型

判斷這種新藥是否適合，患者先需要做基因檢測，明確是否存在這個基因融合突變。如果有，可能會發揮作用。

最早針對癌基因治療的是乳腺癌領域。上世紀80年代，就有針對乳腺癌的基因“靶向”抗癌藥。這種抗癌藥就是瞄準了乳腺癌中的her-2基因突變型別。大部分乳腺癌病人，以及10%的胃癌病人、部分肺癌病人，會顯示這個基因為陽性。

因此這類藥物，以上三種癌症患者（her-2陽性）都可使用。“是否也有點‘廣譜’的意思？”浙江大學醫學院附屬婦產科醫院外科董力楓副主任醫師強調，手術切除、放療、化療、靶向抗癌藥，這些對付腫瘤的常規手段，其有效性，除了與腫瘤的發現時期有關，更與每個人的基因密切相關。

“廣譜”抗癌藥正式上市，標誌著治療癌症的療法，從基於人體起源組織，向基於腫瘤遺傳特徵轉變的重要一步。

“乳腺癌的發生發展受多基因的調控，越來越多的靶點被發現，並生產出藥物有針對性地去抑制。患者以後將會接受個體化的精準治療。”董力楓告訴錢報記者，在腫瘤治療領域，已經進入了基因層面，比如乳腺癌病人在接受治療前，都要進行her-2基因的檢測，目前已是常規開展的專案。

而乳腺癌中最棘手的三陰性乳腺癌，其中部分病人同樣是與基因突變有關。

大家都知道安吉麗娜·朱莉選擇預防性切除雙側乳腺，這是因為她體記憶體在BRCA1基因突變。幾年前，除了預防性切除乳腺，醫學界對這些人群束手無策，不過國外已有公司研製出了針對BRCA1和BRCA2基因突變的藥物，適合乳腺癌、卵巢癌的病人，於近期在國內上市。

而國內的藥企同樣在這方面有了成果，今年8月，國內藥企恆瑞上市了針對her-2陽性的藥物，相比之前的同類藥物，它的適用範圍更廣泛，“對耐藥的乳腺癌、胃癌、肺癌病人能起到緩解作用。”董力楓醫生說。